US-amerikanische Biotech-Unternehmen machten Chinas genetisch veränderte Babys möglich


Im Jahr 2015 die Das 12-köpfige Organisationskomitee des ersten Internationalen Gipfeltreffens zum Human Gene Editing – zu dem auch die Miterfinder von Crispr, Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier gehörten – gab eine Erklärung dazu ab, wie die Welt die Wissenschaft verantwortungsvoll vorantreiben sollte, um die DNA dauerhaft zu verändern Homo sapiens. In Kombination mit anderen Änderungen, die die Biologie aus dem Elfenbeinturm befreit hatten, bestand die Sorge, dass jemand mit einem gewissen Maß an Sachkenntnis Schurken machen und ein Babyprojekt Crispr-It-Yourself starten würde.

Nur drei Jahre später wissen wir jetzt, dass jemand He Jiankui heißt. Am Mittwoch teilte der in China geborene, in Amerika ausgebildete Wissenschaftler die Einzelheiten des ersten solchen Experiments, in dem er behauptet, Crispr'd zwei Zwillingsmädchen zu haben, und implantierte einen weiteren bearbeiteten Embryo in den Bauch einer Frau. Die Nachricht wurde von den Wissenschaftlern der Welt nahezu universell verurteilt. Die chinesischen Regierungsbehörden ordneten eine Untersuchung an und bezeichneten sie als einen unverschämten Verstoß gegen das chinesische Gesetz und einen Verstoß gegen das ethische Endergebnis, "das sowohl schockierend als auch inakzeptabel ist".

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Neben all diesen mutmaßlichen Übertretungen hat Er möglicherweise noch einen weiteren begangen: die nicht autorisierte Verwendung von Crispr-Komponenten, die nur zu Forschungszwecken bestimmt sind. Gemäß dem Einwilligungsformular, das er potenziellen Eltern gegeben hatte, verwendete das Team von Er Material, das von zwei amerikanischen Biotechnologieunternehmen gekauft wurde, um an Embryonen, die zur Implantation bestimmt waren, Bearbeitungen vorzunehmen. Die Dokumente benannten Thermo Fisher Scientific aus Massachusetts als Anbieter von Cas9 – dem bakteriellen Protein, das sich an DNA bindet und einen doppelsträngigen Schnitt liefert – und Bay-Startup-Synthego als Hersteller seiner synthetischen Leit-RNA. Wenn die Genbearbeitung eine Metzgerei wäre, würde Thermo Fisher die Messer herstellen, und Synthego würde anweisen, welche Schnitte gemacht werden sollten.

Er hat die letzten zwei Jahre vielleicht im Verborgenen gearbeitet, aber er hat noch nicht in einer Leere gearbeitet. Die amerikanischen Crispr-Unternehmen, von denen viele von den größten Stars des Felds gegründet oder beraten wurden, haben sich ebenfalls intensiv dafür eingesetzt, die mit der Gen-Bearbeitung verbundenen Kosten und Arbeitsaufwand zu senken. Ihre Mission ist es, Crispr für jedermann zugänglich zu machen. Und jetzt bekommen sie eine Lektion darüber, wie die Demokratisierung dieser Technologie wirklich aussieht.

„Das Schwierige dabei ist, dass Materialien, die unsere Hände verlassen und sich in den Händen anderer befinden, keine Möglichkeit haben, sie letztendlich zu kontrollieren“, sagt Paul Dabrowski, der 2012 zusammen mit seinem Bruder Michael Synthego mitgegründet hat. Damals hatten Doudna und Charpentier zusammen mit ihrem Kollegen, dem Pionier der Geneditionierung, Feng Zhang, die Welt mit Crispr vertraut gemacht – eine schnellere und einfachere Genommanipulation als jemals zuvor. Aber Silicon Valley-Technologen wie die Dabrowskis (die zuvor als Raketeningenieure bei SpaceX gearbeitet haben) sahen sich die Mikropipettierung und die Zeilen handgeschriebenen genetischen Codes an und sahen eine Chance, noch schneller zu gehen.

Sie haben Synthego ins Leben gerufen, um das Beste aus Moores Gesetz – Miniaturisierung, Automatisierung, Parallelisierung – für die Gen-Bearbeitung zu nutzen. Durch das Hinzufügen einiger schlauer Software und eines künstlich intelligenten Designs hat Synthego die Bestellung von Crispr-Konstrukten für ein menschliches Gen mit ein paar Klicks und ein paar hundert Dollar veranlasst und darauf gewartet, dass der FedEx-Fahrer an Ihrer Tür erscheint.

Als Doudna Anfang des Jahres in das Beratungsgremium von Synthego eintrat, beschrieb sie das Unternehmen als ein wesentliches Unternehmen, das "die Branche umgestalten sollte, indem es die Anwendung von Crispr für Innovatoren, die bisher nicht in der Lage waren, ihr volles Potenzial auszuschöpfen, einfacher, schneller und wertvoller macht." “, Sagte sie damals in einer Pressemitteilung.

Natürlich hätte sein Team Crispr-Komponenten anderswo erhalten oder in seinem Labor an der Southern University of Science and Technology in Shenzhen von Grund auf neu herstellen können. Aber Zeit und Geld waren in Seinem Rennen um biologische Geschichte von entscheidender Bedeutung.

Auf dem Zweiten Internationalen Gipfel zum Editieren von Humangenomen, der diese Woche in Hongkong stattfand, sagte Er, dass er persönlich die Kosten für die medizinische Versorgung und das Experiment des Patienten übernahm, ohne von seinen Unternehmen oder von der Universität finanziert zu werden. Und wer als Biophysiker ausgebildet wird, wird nicht als Crispr-Experte angesehen. Komponenten von einem Unternehmen zu bestellen, das eine hohe Bearbeitungseffizienz garantiert – das Pressematerial von Synthego stellt fest, dass "qualitativ hochwertige Ergebnisse für die Gen-Bearbeitung für alle Crispr-Forscher verfügbar sind".

Synthego bestätigte gegenüber WIRED, dass seine synthetischen RNAs möglicherweise im He-Embryonal-Engineering-Experiment verwendet wurden. Und dass jede klinische Verwendung seiner Produkte explizit sowohl gegen die Produktkennzeichnung als auch gegen die Verkaufsbedingungen des Unternehmens verstößt, die in allen Kappen lauten: "NUR ZUM FORSCHUNGSZWECK UND NICHT FÜR DEN MENSCHEN- ODER TIERTHERAPEUTISCHEN ODER DIAGNOSTISCHEN GEBRAUCH" In den vergangenen Tagen gab Synthego an, dass es jetzt seine Bestell- und Kundenprüfprozesse neu bewertet.

Derzeit wird ein zweistufiges System verwendet. Die erste ist eine automatisierte E-Mail-Authentifizierung an der Universität, gefolgt von einer manuellen Bewertung des wissenschaftlichen Lebenslaufs und der Veröffentlichungen des Käufers, um festzustellen, ob er über eine legitime Forschungshistorie verfügt. Keines der beiden hätte wahrscheinlich das Projekt von He markiert, da er einen Posten an der Southern University of Science and Technology innehatte und über eine solide Publikationsliste verfügte – wenn auch hauptsächlich im angrenzenden Bereich der Einzelzellsequenzierung.

Dabrowski sagt, es sei noch zu früh, um zu sagen, welche zukünftigen Vorkehrungen das Unternehmen treffen wird. Aber er ist daran interessiert, sich Lehren aus anderen Branchen zu leihen, die auf Vertrauen setzen. So wie Lyft und Uber mit ihrem Star-Rating-System Vertrauen bei Fahrern und Fahrern aufgebaut haben, gibt es vielleicht ein transparentes Kreditsystem für Wissenschaftler, das zusätzliche Überprüfungen anbieten könnte. "Ich weiß nicht, ob dies ein lösbares Problem ist", sagt Dabrowski. "Aber wenn es so ist, müssen alle zusammenarbeiten, das gesamte Ökosystem der Forschung."

Dieses Ökosystem umfasst andere Unternehmen. Mit Lizenzen für grundlegende Crispr-Patente von Zhang, Doudna und Charpentier ist Thermo Fisher ein branchenweit führendes Unternehmen für die Gen-Bearbeitung. Neben Crispr-Proteinen, Leitfäden und Design-Tools bietet es praktische Schulungen und eine kostenlose Webinar-Reihe mit dem Titel "Master the Art of Crispr Editing" in Englisch, Mandarin und Koreanisch. Thermo Fisher hat zum Zeitpunkt der Veröffentlichung nicht auf die Fragen von WIRED geantwortet.

Ein globaler Konsens reichte nicht aus, um einen schurkenhaften Wissenschaftler davon abzuhalten, Crispr-Babys in die Welt zu bringen. Die Wissenschaft als selbstregulierendes Unternehmen ist gescheitert. Wenn das Ziel vorerst die vollständige Durchsetzung der Technologie ist, muss die Belastung auch von der Industrie getragen werden.

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